Un second plan pour lutter contre les maladies rares

Une maladie est dite rare si elle touche moins d’une personne sur 2 000, soit en France, moins de 30 000 personnes pour une maladie donnée, ce qui explique qu’elle n’intéresse pas la recherche privée, faute de trouver des débouchés commerciaux suffisants pour la rentabiliser, alors que 7 000 maladies rares sont déjà connues.
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A l’occasion de la journée internationale des maladies rares, le 28 février dernier, Roselyne Bachelot et Xavier Darcos, respectivement ministre de la Santé et ministre du Travail, ont fait un point sur l’état d’avancement du deuxième plan national « maladies rares » prévu d’ici à la fin du mois d’avril.
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Dans un communiqué commun, les deux ministres rappellent que le premier plan, adopté en 2005 pour la période 2005-2008, a permis d’allouer des moyens importants à la recherche clinique et fondamentale, interministériel ce plan associe également le ministère de l’Enseignement supérieur et de la Recherche du ministère de l’industrie.
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Le communiqué précis que le premier plan « maladies rares » a été un succès en permettant de faire sortir des maladies de l’ombre.
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Un soutien financier accru a fait du portail ORPHANET créé en 1997, une référence européenne, voire mondiale, dans le domaine des maladies rares.
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Cette base de données, accessible aux professionnels de la santé, aux malades et à leurs familles, rassemble des informations en plusieurs langues, sur 5 781 maladies.
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Enfin, la création de 131 centres de référence et de 501 centres de compétence a considérablement amélioré l’accès aux soins et la prise en charge des patients.
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Le second plan, qui s’inscrira dans le dispositif européen et international de prise en charge des maladies rares, aura pour objectif de mettre en relation les équipes mais surtout de consolider les acquis et de corriger les faiblesses du premier plan.
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Dans cette optique, de 20 à 30 filières d’expertise réuniront les structures existantes et les futures plateformes nationales de laboratoires de référence pour être plus facilement identifiables et permettre de mutualiser les moyens.
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Les mesures envisagées dans le cadre de ce second plan devront :

- faciliter les démarches pour le remboursement des médicaments et des prestations,

- développer la formation et l’information sur ces maladies encore mal connues,

- aider la recherche universitaire et développer le partenariat public-privé,

- stimuler l’industrie française à la recherche et au développement de médicaments adaptés aux maladies rares.
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Tout le monde aura compris que le succès de la lutte contre les maladies rares est d’abord une question de financement, mais, si nous ne citons pas de chiffres, ce n’est pas un oubli de notre par, mais tout simplement parce que le communiqué ministériel auquel nous nous référons, n’en mentionnent pas.
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Pour ce qui est du premier plan, terminé en 2008, il indiqué qu’il a permis d’allouer des moyens importants à la recherche clinique et fondamentale, sans indiquer de montant.
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Quant au second plan, il faut sans doute attendre la version définitive, annoncée pour fin avril prochain, pour en connaître la dotation.