Les maladies rares ou orphelines ont désormais leur Fondation

Le Gouvernement vient d’annoncer la création de la Fondation des maladies rares, à l’occasion de la journée mondiale 2012 qui leur était consacrée le 29 février de cette année.
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Nous savions que c’était un sujet sensible qui concerne directement environ 3 millions patient et leurs familles en France, cependant nous étions surpris par l’intérêt suscité par l’article « Au secours des maladies rares » que nous avons publié sur notre site le 1er mars, dans la foulée de la journée mondiale, au point de faire l’objet, de plus de 150 000 lectures en date du 20 mars.
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Pour le gouvernement, la Fondation des maladies rares est la mesure phare du deuxième Plan national des maladies rares.
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Elle aura pour mission de coordonner et de soutenir l’effort de recherche sur ces pathologies, en rappelant qu’une maladie est dite rare lorsqu’elle touche moins d’une personne sur deux mille.
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Pour Marianne Rivière, déléguée de l’Alliance maladie rares, le terme maladie rare est synonyme de maladie orpheline de traitement.
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Nous ajoutons que c’est par manque de rentabilité financière pour les grands laboratoires pharmaceutiques, qui ne peuvent pas espérer amortir le coût de la recherche en vue de la mise sur le marché d’un médicament à trop faible potentiel commercial, que la recherche dans ce domaine ne prospère pas.
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Il n’y a pas de retour sur investissement et encore moins de bénéfice à en attendre.
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Pour faire progresser la recherche dans ce domaine, il faut pouvoir compter sur des soutiens financiers publics ou émanant de fondations.
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Cependant, depuis plusieurs années, la France joue un rôle pionnier dans ce domaine, en étant le premier pays de l’Union européenne à avoir mis en œuvre un plan national, un PNMR, de soutien à la recherche face aux maladies rares.
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Lancé en 2005, le premier plan national PNMR a notamment pour objectif la labellisation de 131 centres de référence.
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Quelque 501 centres de compétence permettent également la prise en charge et le suivi des patients, ainsi qu’un certain nombre de remboursements.
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Le second plan lancé en février 2011, renforce encore la qualité de la prise en charge des patients, ainsi que la recherche et la coopération européenne et internationale.
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La mesure phare de ce second plan est la création de la fondation, qui vient d’aboutir comme on vient de le voir.
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Lors de la conférence de presse, relative au lancement de la fondation, la secrétaire d’Etat à la Santé, Nora Berra a salué cette nouvelle structure comme un modèle de coopération multidisciplinaire et interministérielle.
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Elle constitue, selon elle, une force de frappe pour faire avancer la recherche.
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Pour le professeur Nicolas Lévy, directeur de la nouvelle fondation, la recherche souffre toujours du manque de coordination quant aux sources et à l’utilisation des données, comme la fragmentation des équipes.
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Il a ajouté que ces faiblesses tiennent essentiellement à la dispersion des structures dédiées aux maladies rares.
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Les partenaires associés à la recherche sur les maladies rares son en effet multiples, il s’agit de l’Inserm, de l’Association française contre la myopathie, de l’Alliance des maladies rares, de la Conférence des directeurs généraux des centres hospitaliers et universitaires, ainsi que de la Conférence des présidents d’université.
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La fondation agira avec l’ensemble des acteurs publics et privés car l’objectif est de fédérer toutes les compétences dans le combat contre ces maladies.
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Elle aura certainement aussi des contacts à l’international, car on estime à 30 millions le nombre de personnes atteintes de maladies rares.